新銳！融資6100萬歐元，推進(jìn)AAV基因療法

據(jù)環(huán)球通訊社報道， 2023 年 6 月 6 日， AAVantgarde Bio 宣布完成 6100 萬歐元 的 A 輪融資 。該公司由 Sofinnova Partners 創(chuàng)建、孵化，并于 2021 年 6 月完成種子輪融資。此次 A 輪融資由美國生物技術(shù)風(fēng)險投資公司 Atlas Venture 和歐洲生命科學(xué)風(fēng)險投資公司 Forbion 共同牽頭， Longwood 基金和公司的創(chuàng)始投資者 Sofinnova Partners 通過其 Sofinnova Telethon 基金參與。并且這三家投資公司也各有一名合伙人加入 AAVantgarde 董事會。

(相關(guān)資料圖)

AAVantgarde Bio有兩個專有的、基于AAV的大型基因遞送平臺。 雙雜交平臺（dual hybrid） 是利用DNA重組技術(shù)， AAV 內(nèi)含子平臺（AAV intein) 是利用蛋白質(zhì)反式剪接技術(shù)。該公司正在兩個項目中驗(yàn)證這兩個基因遞送平臺： Usher綜合征1B型 （Usher1B）——使用雙雜交平臺；眼底黃色斑點(diǎn)癥（Stargardt Disease）——使用AAV intein平臺。

AAVantgarde Bio 在研管線

此次A輪融資將為Usher1B受試者的首次概念驗(yàn)證（POC）研究的完成、AAV intein項目的進(jìn)一步開發(fā)和眼底黃色斑點(diǎn)癥的臨床啟動提供資金。并且該公司還計劃開展眼科以外的項目。

Natalia Misciattelli

AAVantgarde公司首席執(zhí)行官Natalia Misciattelli博士表示："這次融資代表了我們幫助病人使命中的標(biāo)志性時刻，我們很高興與我們的新投資者和創(chuàng)始投資者合作，推進(jìn)我們的平臺和管線。與如此高素質(zhì)的全球生命科學(xué)投資者合作完成本輪融資，是對AAVantgarde公司獨(dú)特技術(shù)的重要認(rèn)可，該技術(shù)最初將用于幫助遭受Usher1B綜合癥和眼底黃色斑點(diǎn)癥影響而失明的患者。"

關(guān)于AAVantgarde Bio

AAVantgarde Bio是一家處于臨床階段、總部設(shè)在意大利的國際生物技術(shù)公司，致力于利用公司的兩大AAV技術(shù)平臺，解決目前AAV遞送基因運(yùn)載量過小的挑戰(zhàn)，為遺傳性眼病提供新的治療方式。AAVantgarde平臺可用于向眼球和非眼球組織輸送大型基因。AAVantgarde由意大利那不勒斯TIGEM（Telethon遺傳學(xué)和醫(yī)學(xué)研究所）的Alberto Auricchio教授和Telethon基金會共同創(chuàng)辦，將首先在臨床上驗(yàn)證該平臺在兩種未滿足需求的遺傳性視網(wǎng)膜疾病上的應(yīng)用。

關(guān)于 Usher 綜合 征1B型

Usher 綜合 征1B型 是一種遺傳性疾病，影響視網(wǎng)膜和內(nèi)耳。該疾病由MYO7A基因的突變引起的。治療Usher1B的基因有6.7kb長， 對單個AAV載體來說太大 。在美國和歐盟，大約有2萬名患者患有 Usher 綜合 征1B型 。雖然有手術(shù)治療耳聾方案，但目前并沒有治療漸進(jìn)性視力喪失和失明的方法。

關(guān)于眼底黃色斑點(diǎn)癥

眼底黃色斑點(diǎn)癥是最常見的遺傳性黃斑變性。大多數(shù)情況下是常染色體隱性遺傳，眼底黃色斑點(diǎn)癥是由ABCA4基因突變引起的。治療眼底黃色斑點(diǎn)癥的基因（ABCA4）有6.8kb長， 對單個AAV載體來說太大 。在美國和歐盟，大約有60,000-75,000名眼底黃色斑點(diǎn)癥患者，目前還沒有治療因眼底黃色斑點(diǎn)癥引起失明的方法。